Therachon comienza un estudio de historia natural en niños con acondroplasia

Therachon comienza un estudio de historia natural en niños con acondroplasia.

"Dreambird" es el nombre del estudio de historia natural anunciado por Therachon el pasado día 21 de junio de 2018.

 El "Dreambird", o TA 46-002, evaluará prospectivamente la carga de complicaciones de la acondroplasia en aproximadamente 200 niños en varios sitios en Europa, Canadá y Estados Unidos. El estudio allanará el camino para futuros estudios de intervención con TA 46 y también respaldará el desarrollo de biomarcadores clave del crecimiento del tejido óseo.1

Gracias a que será un estudio prospectivo, observará resultados tales como el desarrollo de la enfermedad durante el período de estudio y los relacionará con otros factores como, por ejemplo, la sospecha de riesgo o factor (es) de protección3.

El primer centro anunciado en que se llevará a cabo este estudio es el Hospital de la Universidad de Amberes Hospital dirigido por el profesor Geert Mortier, genetista clínico. La lista de los otros centros clínicos en que se lleve a cabo el estudio se encuentra aún en fase de valoración por parte de la compañía.

¿Por qué realizar un estudio de historia natural?

Para conocer la enfermedad, una vez que tal conocimiento es un elemento esencial en la base científica de cualquier programa de desarrollo clínico, especialmente en enfermedades raras, que en general no se conoce bien. También es importante y esencial el papel de los estudios de historia natural en el desarrollo de fármacos de enfermedades raras (más para la fase de Investigación de Fármacos Nuevos) para programar un desarrollo clínico eficiente.2

Christian Meyer, director médico de Therachon, afirmó que "El conocimiento de la historia natural de la acondroplasia y la identificación de biomarcadores moleculares del crecimiento óseo son esenciales para construir la base científica para el próximo programa de desarrollo clínico de TA-46". También: "Nosotros Agradecemos a los niños y sus familias que participarán en este estudio ". 1

Información clave

La inscripción en el estudio de historia natural es un requisito previo para la participación en los próximos estudios de intervención con TA 46 o estudios de fase 2.1

Esto significa que para que los niños puedan participar en el ensayo clínico TA 46 es obligatorio participar antes en este estudio observacional.

Acerca del TA 46

La molécula de Therachon para el tratamiento de la acondroplasia, el TA 46, se está desarrollando como un fármaco subcutáneo de administración semanal para niños y adolescentes con la condición.

 

 Fuentes:

1. Business Wire

2. Importancia de los estudios de historia natural en enfermedades raras - FDA

3.  Universidad de Boston - Facultad de salud pública - Estudios prospectivos