Excelentes resultados Fase II QED
- 06/03/2023
Una nota de prensa de hoy, 6 de marzo de 2023, que se puede leer aquí y adjuntamos en pdf y cuya traducción ofrecemos a continuación, anuncia resultados de la 5ª cohorte de PROPEL2, la fase II del ensayo sobre el Infigratinib, que demuestran un aumento medio en la velocidad de crecimiento anual de 3.03 centímetros sin efectos secundarios
NOTA DE PRENSA
BridgeBio anuncia los resultados positivos de la cohorte 5 de la fase 2 de Infigratinib en la acondroplasia, que demuestran un aumento medio de la velocidad anualizada de la estatura de 3,03 cm/año sin acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento.
- En el nivel de dosis más alto (Cohorte 5, 0,25 mg/kg una vez al día), el cambio medio desde el inicio en la velocidad de altura anualizada (VEA) a los seis meses fue de +3,03 cm/año (p = 0,0022) para los 10 primeros niños con al menos seis meses de seguimiento en la Cohorte 5. Los dos niños restantes que aún no han tenido seis meses de seguimiento tienen un cambio medio desde el inicio en la VHA de +8,8 cm/año basado en datos de tres meses.
- El 80% de los niños a los seis meses respondieron, según se define por un aumento de al menos el 25% del VHA con respecto al valor basal. El cambio medio en el VHA de los niños que respondieron fue de 3,81 cm/año.
- Como resultado del tratamiento, la mediana del VHA absoluto alcanzó los 7,6 cm/año, lo que está por encima del percentil 99 de crecimiento para niños con acondroplasia.
- Infigratinib demostró una clara respuesta a la dosis como tratamiento oral único diario y fue bien tolerado, sin acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento en la cohorte 5.
- Basándose en los resultados positivos de la fase 2, BridgeBio ha empezado a inscribir a niños en un ensayo pivotal de fase 3.
- BridgeBio espera iniciar el desarrollo clínico de infigratinib para la hipocondroplasia, una displasia esquelética estrechamente relacionada con la acondroplasia y causada por variantes de ganancia de función del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), y continuará explorando el impacto sobre las complicaciones médicas y funcionales de la acondroplasia en futuros estudios de infigratinib.
PALO ALTO, CA - 6 de marzo de 2023 - BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio), una compañía biofarmacéutica en fase comercial centrada en enfermedades genéticas y cánceres, ha anunciado hoy los resultados positivos de PROPEL2, un ensayo de fase 2 de la terapia en investigación infigratinib en niños con acondroplasia, demostrando la mejor eficacia potencial en su clase y un perfil de seguridad limpio. Infigratinib es una pequeña molécula oral diseñada para inhibir el FGFR3 y atacar la acondroplasia en su origen. BridgeBio también organizará una convocatoria de inversores el 6 de marzo de 2023 a las 7:30 am ET para discutir los resultados del estudio de fase 2.
Hasta la fecha, los resultados clave del ensayo clínico incluyen:
En el nivel de dosis más alto evaluado hasta la fecha (Cohorte 5, 0,25 mg/kg una vez al día), el aumento medio desde el inicio en la velocidad de altura anualizada (VEA) para los 10 niños que han tenido visitas semestrales fue de +3,03 cm/año (p = 0,0022). Los datos individuales se pueden encontrar en la Figura 1
La VHA basal de los 10 niños con visitas semestrales estaba en el rango esperado para niños con acondroplasia, con 3,73 cm/año, y aumentó a 6,77 cm/año después del tratamiento.
Los dos niños restantes que aún no han tenido seis meses de seguimiento tienen un cambio medio desde el valor inicial en el VHA de +8,8 cm/año a los tres meses. La edad media de la cohorte era de 7,24 años.
El 80% de los 10 niños con visitas a los seis meses fueron respondedores, con un cambio del VHA basal de al menos el 25%. Entre los niños que respondieron, el cambio medio del VHA con respecto al valor inicial fue de +3,81 cm/año.
En el análisis preliminar de los niveles de colágeno X (CXM) también se observó un aumento estadísticamente significativo con respecto al valor inicial en la cohorte 5 (p=0,03). El CXM es el biomarcador de referencia del crecimiento impulsado por los condrocitos y valida aún más la sólida respuesta a infigratinib.
En combinación con el cambio en el valor de VHA de +1,52 cm/año con respecto al valor basal comunicado previamente en la cohorte 4, los datos de la cohorte 5 demuestran una fuerte respuesta a la dosis de infigratinib.
La mediana de seguimiento en todas las cohortes es de 71,1 semanas. Hasta la fecha, el estudio ha mostrado un perfil de seguridad bien tolerado, sin acontecimientos adversos emergentes del tratamiento relacionados con el fármaco del estudio en la Cohorte 5. No se han producido acontecimientos adversos graves. No se notificaron acontecimientos adversos graves ni interrupciones debidas a estos acontecimientos en ninguna cohorte.
